（綜合報導）英國監管機構16日說，已批准基於CRISPR基因編輯技術開發的Casgevy療法投入應用，用於治療兩種血液病，這是全球首個獲批應用的CRISPR基因編輯療法。
英國藥品與保健品管理局在當天發佈的一份聲明中說，在經過安全性、有效性等方面的嚴格評估后，該機構已批准品牌名稱為Casgevy的基因編輯療法投入應用，用於治療12歲及以上的鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者。
這種療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。 該方法通過從患者的骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的基因，然後回輸到患者體內，使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。
鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血都是由血紅蛋白基因錯誤引發的遺傳性血液病。 鐮狀細胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見，患者會經歷非常嚴重的疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。 英國約有1.5萬人患有鐮狀細胞病。 輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區的人群，可能導致嚴重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。
根據英國藥品與保健品管理局的聲明，臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法后至少12個月沒有出現嚴重疼痛的比例達97%，輸血依賴型β地中海貧血患者接受這種基因編輯療法后至少12個月不需要輸入血紅細胞的比例為93%。
